La Agencia Europea del Medicamento (EMA) promulgó hace ahora diez años el reglamento 141/2000, una normativa que se gestó a imagen y semejanza de la que regía desde 1983 en USA, con el objetivo de incentivar a la industria farmacéutica a investigar medicamentos para las enfermedades raras, esto es, para las patologías que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas.

   Aun cuando, en conjunto, cerca de 30 millones de europeos sufren alguna enfermedad rara, la gran variedad de estas patologías ( aproximadamente 8000 enfermedades raras) conforman un mercado complicado y muy heterogéneo en el que los medicamentos van destinados a tan sólo unos millares de pacientes y, en el caso de las enfermedades ultrahuérfanas (las que afectan a menos de 1 cada 10.000), de sólo unos centenares de pacientes.

   A los medicamentos huérfanos se les concede la exclusividad del mercado durante diez años ( salvo que otro prodructo demuestre mayor eficacia).

   Los datos de Orpha.net, la base de datos amparada por la EMA, muestra que hay más de 700 ensayos en marcha sobre enfermedades raras de Europa. La mayor parte están destinados a oncología y en más de un 50% en pacientes adultos. (DIARIO MÉDICO 25/5/2010)